Proyecto PERSIST

Existen indicios clínicos o preclínicos de los beneficios que puede aportar la terapia génica a quienes padecen distintas enfermedades discapacitantes o mortales. Por desgracia, las limitaciones que poseen las tecnologías de transferencia de genes actuales han obstaculizado los ensayos clínicos al respecto e incluso han provocado efectos secundarios graves durante estos ensayos.

 El proyecto financiado con fondos europeos PERSIST («Persisting transgenesis») se dedicó al desarrollo de tecnologías y herramientas nuevas de terapia génica con aplicación clínica.

Los investigadores del proyecto, dirigidos por la Universidad Vita-Salute San Raffaele de Milán, estudiaron técnicas muy innovadoras de manipulación dirigida, edición y administración génicas basándose en descubrimientos recientes sobre el control de la expresión de genes.


En concreto trabajaron para resolver el problema que supone dirigir con precisión el destino y la expresión de la información genética en este tipo de terapia. La solución propuesta podría encontrar aplicación en el tratamiento de varias enfermedades graves como las inmunodeficiencias heredadas, los trastornos de almacenamiento y la hemofilia.

Estas afecciones representan paradigmas cruciales para el estudio de tratamientos novedosos basados en la modificación genética de diversos tipos de células, como los linfocitos, los hepatocitos y varias clases de células madre, todas ellas incluidas en el estudio de PERSIST.

Los logros obtenidos en el transcurso del proyecto abarcan varios niveles, pues sus socios desarrollaron estrategias nuevas de expresión transgénica a largo plazo y redujeron el riesgo de que se produzcan respuestas inmunitarias inducidas, toxicidad transgénica y genotoxicidad.

PERSIST aporta así una solución a la incertidumbre relacionada con los efectos secundarios y limitadores de la dosificación que han provocado las terapias génicas no dirigidas. Su trabajo ya está en condiciones de aplicarse a la definición de protocolos de tratamiento más seguros y eficaces contra distintas enfermedades humanas.



Los resultados del proyecto PERSIST contribuirán a mejorar el tratamiento de las enfermedades específicas estudiadas por el equipo al cargo. Su investigación además podrá aplicarse a muchas otras enfermedades hereditarias y allana el camino a otras aplicaciones en enfermedades adquiridas como el cáncer y distintas enfermedades infecciosas.

La naturaleza colaborativa del proyecto permitió crear agrupaciones científicas sólidas y duraderas a escala europea, circunstancia que probablemente acelerará la velocidad a la que se descubran y desarrollen otras técnicas terapéuticas nuevas e importantes.

PERSIST contó con 11,2 millones de euros aportados por la Unión Europa y reunió a varios equipos científicos de alto nivel procedentes de ocho Estados miembros y Suiza. Los investigadores completaron su trabajo en junio de 2013. Para más información, consulte: